是助力還是顛覆？AI制藥或將終結藥物研發“雙十定律”
- 2023-08-11 14:16
- 作者：付佳
- 來源：中國食品藥品網
中國食品藥品網訊 近日，人工智能（AI）制藥初創企業英矽智能科技（上海）有限公司宣布，其通過生成式人工智能篩選靶點，并設計的抗特發性肺纖維化小分子候選藥物INS018_055，已完成Ⅱ期臨床試驗首例患者給藥。
消息一經發出，便引起了AI制藥行業的廣泛關注。事實上，2022年底，當ChatGPT引發的人工智能浪潮席卷全球時，AI制藥就被推向了新的風口。
所謂AI制藥即利用大數據、云計算等人工智能技術手段輔助藥物發現、藥物管理等藥物研發的多個環節。長期以來，藥物研發領域流傳著“雙十定律”，即從新藥研發開始到最終獲批上市需要平均耗時十年，投入成本約十億美元。專家認為，隨著AI參與到藥物研發環節，“雙十定律”或將打破。
AI制藥方興未艾
事實上，AI制藥并非近幾年才誕生的新概念，早在2012年，Exscientia公司就將AI用于藥物研發。而近年來，隨著人工智能和計算機技術的爆發式增長，尤其是AlphaFold2以及ChatGPT的出現，AI制藥也迎來了飛速發展。巨大的想象空間和無限的潛能吸引著大批創業者、傳統制藥企業以及互聯網企業在AI制藥研發領域布局。
從2015年開始，晶泰科技、億藥科技、星藥科技、望石智慧、燧坤制藥等一眾AI制藥初創企業如雨后春筍般涌現。
傳統藥企也不甘落后，紛紛通過戰略合作、股權投資等方式切入AI制藥賽道。如藥明康德先后投資了多家AI賦能藥物研發的公司；恒瑞醫藥與專門從事人工智能新藥設計平臺開發的法國Iktos公司達成合作，引進AI新藥研發平臺。
除此之外，互聯網大廠也力求在AI制藥研發的藍海市場中分一杯羹。
2020年，百度成立了生物計算引擎驅動的創新藥物研發平臺百圖生科和人工智能新藥研發公司索智生物；同年，騰訊推出首個AI驅動的藥物發現平臺云深智藥；阿里巴巴也在這一年與全球健康藥物研發中心合作，開發了AI藥物研發和大數據平臺。此外，華為、字節跳動等其他互聯網公司也都先后基于自身AI算法等優勢打造了藥物研發平臺。
值得注意的是，除了互聯網大廠們，還有一些與AI制藥不太直接相關的企業切入到Al制藥的賽道進行布局，如中國平安保險也于2020年成立了AI藥物研發團隊。
不僅如此，資本對AI制藥研發也表現出濃厚的興趣。據AI咨詢機構Deep Pharma Intelligence統計，截至2023年3月末，全球AI制藥企業的投資總額已達到593億美元。
毫無疑問，利用AI技術進行藥物研發已成為醫療領域的熱門賽道之一。
助力藥物研發
“藥物研發可以細分為先導化合物的發現、靶點的確認、藥物合成路線設計、藥物結構優化、毒理學研究等眾多環節。AI對其中任何一個小的環節的革新，都會對藥物研發領域產生深遠的意義。”浙江工業大學智能制藥研究院院長段宏亮表示。最典型的是表現在藥物發現方面。
據介紹，在傳統藥物研發中尋找可能成藥的化合物主要是靠人工試驗篩選，效率低下，且篩選的先后順序往往是基于研發者個人的經驗，不確定性很高。段宏亮認為，AI強大的數據分析和深度學習能力，可以快速處理和解析大量的生物化學信息，幫助篩選出合適的化合物，設計優化藥物分子結構，從而縮短研發周期，節約研發成本。
根據Tech Emergence研究報告預測，AI在化合物合成和篩選方面可節約40%至50%的時間，每年可為制藥行業節約260億美元的化合物篩選成本。
北京億藥科技有限公司創始人謝正偉介紹，該公司AI制藥平臺（靈素系統）可根據基因表達譜進行藥效預測，從而發現有效化合物，然后倒推靶點，進而克服靶點不明或者機制復雜的難題。據悉，該系統已篩選發現了治療肥胖、高尿酸血癥、非酒精性脂肪肝炎和衰老相關疾病等的先導化合物。
除了藥物發現外，AI在小分子藥物自動合成路線的設計、藥物晶型預測、輔助病理生物學研究以及藥物臨床試驗設計等方面都有參與。以全球首款獲上市的新冠小分子口服藥Paxlovid為例，其研發過程中也應用了AI技術，并與實驗驗證相結合，幫助科研人員僅用6個星期就完成了藥物固態研發，縮短了新冠口服藥Paxlovid的研發周期。而在此之前，行業內的臨床前研究平均需要4-7年時間。
據智藥局統計，截至2022年年底，全球獲批臨床的AI藥物管線有80條，其中有41條管線推進到Ⅰ期，29條管線推進到Ⅱ期。
機遇與挑戰并存
AI制藥熱度高漲，是否意味著AI會顛覆現有制藥研發模式甚至取代藥物藥學家？
有業內人士認為，至今尚未有一款完全基于AI技術發現和設計的新藥獲批上市，AI制藥研發仍處于探索和早期發展階段。
繆小牛是普米斯生物研發總監。在他看來，AI制藥研發尚且“年輕”，發展成熟甚至帶來顛覆性發展還需要很長一段時間。
AI技術對數據的“量”和“質”的要求非常高。段宏亮將數據形象地比喻為AI技術的“糧食”，他認為只有有了足夠多的數據，AI才能更好地發揮出其在數據分析、整合、篩選等方面的作用。
“就目前而言，比較容易取得突破的就是具有海量數據的蛋白質結構預測、藥物合成路線設計等環節。”段宏亮說，以AI藥物合成路線設計為例，目前科學家已擁有的化學反應數據量多達四五千萬，這樣的數據量對于AI來說已經足夠了。如果經過系統的開發訓練，AI是有可能在藥物合成路線設計超越有機合成化學家的。
但是對于其他一些數據積累較為匱乏的環節，段宏亮坦言，AI還有很長一段路要走。而在這一過程中藥物學家通過濕實驗積累的藥物研發數據至關重要。
此外，數據的質量也是關鍵。不同企業研發的產品即便是針對同一靶點，但由于其生物測試條件不完全相同，產生的數據可能也會存在差異。“對于藥物學家而言，這種差異可能是在誤差允許范圍內的，但對于精準計算的AI來說，有可能就是完全不同的兩套數據。如何將數據標準化、規范化也是AI制藥急需解決的問題。”繆小牛說。
與此同時，將AI應用于制藥研發領域，需要研發人員既懂AI技術又了解醫藥相關知識。然而現實生活中往往是計算機專家不懂藥物研究，藥物學家不懂計算機技術。而高端復合型人才的培養也需要時間。
“短期內，AI制藥研發還并不能完全跳脫與顛覆傳統藥物研發的范式，更不太會取代藥物學家在新藥研發中的作用。”段宏亮表示，但從長遠看，隨著藥物研發相關數據的不斷積累以及AI技術的不斷更新，AI完全有可能顛覆現有的藥物研發范式，從本質上推動制藥行業的發展。（付佳）
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(責任編輯：常靖婕)
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