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當(dāng)傳統(tǒng)醫(yī)藥行業(yè)還陷在“十年研發(fā)周期、十億美元投入”的“雙十困局”時(shí)，人工智能（AI）正以破局之勢(shì)撕開(kāi)突破口，重新構(gòu)建行業(yè)的效率邊界及能力邊界。

和鉑醫(yī)藥AI戰(zhàn)略再升級(jí)，前不久正式發(fā)布其AI平臺(tái)Hu-mAtrIxTM驅(qū)動(dòng)的首個(gè)全人源AI HCAb模型——全人源重鏈抗體（HCAb）生成和篩選模型。同時(shí)，和鉑醫(yī)藥還發(fā)起成立了AI+生物醫(yī)藥生態(tài)圈聯(lián)盟（以下簡(jiǎn)稱聯(lián)盟），首批成員包括孚騰資本、英矽智能、分子之心、阿惟絡(luò)醫(yī)療科技等。

從制藥環(huán)節(jié)的單點(diǎn)突破，到聯(lián)盟式的“全鏈條”創(chuàng)新，AI將為醫(yī)藥行業(yè)打開(kāi)全新的想象空間。

AI不僅降本增效，還能“變不可能為可能”

AI、大數(shù)據(jù)等新技術(shù)正以前所未有的速度重塑藥物研發(fā)模式，驅(qū)動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)變革。

“抗體藥物研發(fā)中，AI可以輔助優(yōu)化抗體的親和力、特異性和穩(wěn)定性，從而提高藥物療效并降低副作用。另外，AI技術(shù)還可以幫助探索新的藥物研發(fā)領(lǐng)域和靶點(diǎn)。一些傳統(tǒng)方法難以攻克的疾病，如神經(jīng)退行性疾病、罕見(jiàn)病等，通過(guò)AI分析和預(yù)測(cè)，可以發(fā)現(xiàn)新的治療策略和藥物分子，為這些疾病的治療帶來(lái)新希望。”和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王勁松說(shuō)。

當(dāng)前，AI已應(yīng)用于靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)等藥物研發(fā)的多個(gè)環(huán)節(jié)。

分子之心創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官許錦波表示，在分子設(shè)計(jì)階段，AI不僅可以降本增效，還能“變不可能為可能”。“比如一些功能蛋白設(shè)計(jì)，如果用傳統(tǒng)計(jì)算工具，要做很長(zhǎng)時(shí)間，也有可能做不出來(lái)。AI讓高度復(fù)雜且非自然界存在的蛋白設(shè)計(jì)成為可能。”

英矽智能一款完全利用AI發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)的藥物Rentosertib已經(jīng)處于Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段。該公司聯(lián)席首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰介紹，目前AI已經(jīng)應(yīng)用到英矽智能藥物研發(fā)的多流程中，包括靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)、小分子設(shè)計(jì)，以及臨床試驗(yàn)方案優(yōu)化等。

任峰以靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)為例：“感觸最深的是，AI可以幫我們?nèi)プ鲆恍┰瓌?chuàng)性很強(qiáng)的東西。過(guò)去找靶點(diǎn)，往往是通過(guò)已經(jīng)發(fā)表的文獻(xiàn)，找蛋白或者基因功能，然后再試圖把功能和疾病聯(lián)系起來(lái)。AI的優(yōu)勢(shì)在于能夠處理海量的患者多組學(xué)數(shù)據(jù)，并將其與健康人的數(shù)據(jù)進(jìn)行差異對(duì)比，直接定位致病因素，找到攜帶突變的基因。這種‘逆向’方式，極大提高了研發(fā)效率。”

臨床試驗(yàn)是藥物研發(fā)流程中最耗時(shí)、也最耗資金的環(huán)節(jié)。Evinova中國(guó)總經(jīng)理張杰表示，AI在賦能臨床開(kāi)發(fā)平臺(tái)方面，已經(jīng)展現(xiàn)出巨大潛力。“AI在做患者畫(huà)像（Patient Profile）與臨床方案（Protocol）匹配時(shí)，準(zhǔn)確率已經(jīng)超過(guò)80%，接近人類專家水平，這意味著AI能高效篩選出最合適的潛在患者。在加速患者招募方面，AI的介入可以節(jié)省約40%時(shí)間。”此外，他表示，AI agent（人工智能體）在臨床方案設(shè)計(jì)方面也已經(jīng)開(kāi)展了很多探索。

“綠皮火車(chē)”變“高鐵”，不能只換軌道和信號(hào)燈

早在此次聯(lián)盟成立之前，和鉑醫(yī)藥已經(jīng)開(kāi)始與相關(guān)企業(yè)就AI技術(shù)開(kāi)展合作。例如，今年2月，和鉑醫(yī)藥與英矽智能達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同推進(jìn)AI賦能的抗體發(fā)現(xiàn)算法和應(yīng)用開(kāi)發(fā)。和鉑醫(yī)藥具有行業(yè)領(lǐng)先的技術(shù)平臺(tái)、專有數(shù)據(jù)集以及豐富抗體開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)，英矽智能則在構(gòu)建一體化AI驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)平臺(tái)方面擁有技術(shù)優(yōu)勢(shì)。

談及為何要成立AI聯(lián)盟，王勁松作了一個(gè)比喻，“從綠皮火車(chē)變成高鐵，不是只換軌道和信號(hào)燈就可以。我們看到，多數(shù)公司都是在制藥鏈條的某個(gè)環(huán)節(jié)深挖AI應(yīng)用，但這遠(yuǎn)不能發(fā)揮AI的全部?jī)r(jià)值。”

在王勁松看來(lái)，AI待挖掘的最大潛在價(jià)值，或許在于解決新藥研發(fā)中最具挑戰(zhàn)性的“轉(zhuǎn)化預(yù)判”問(wèn)題。

傳統(tǒng)的藥物研發(fā)失敗率極高，細(xì)胞模型和動(dòng)物模型等臨床前數(shù)據(jù)與人體臨床數(shù)據(jù)之間往往存在巨大斷層，導(dǎo)致前期判斷的有效性和安全性在人體內(nèi)經(jīng)常失效，這也是藥物研發(fā)的痛點(diǎn)和風(fēng)險(xiǎn)所在。以動(dòng)物模型為例，其與人類疾病的發(fā)生、發(fā)展，以及藥物反應(yīng)等方面存在本質(zhì)差異，尤其是動(dòng)物的腫瘤微環(huán)境無(wú)法真實(shí)模擬人體情況。

業(yè)內(nèi)人士表示，AI有望大大提升新藥研發(fā)中“轉(zhuǎn)化預(yù)判”的準(zhǔn)確率，在更早期階段預(yù)測(cè)分子的臨床表現(xiàn)，讓行業(yè)真正告別“雙十困局”。當(dāng)然，前提是有足夠的數(shù)據(jù)，而且是能夠覆蓋研發(fā)全鏈條的數(shù)據(jù)。這也是聯(lián)盟成立的原因所在——讓更多上下游數(shù)據(jù)互通。

可以看到，聯(lián)盟中既有制藥企業(yè)，也有醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所。“大型制藥公司、創(chuàng)新藥企業(yè)、科研院所，手中積累的數(shù)據(jù)都是不一樣的。制藥公司更多的是臨床數(shù)據(jù)，創(chuàng)新藥企業(yè)可能是一些實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，院校或者科研機(jī)構(gòu)更多的是研發(fā)數(shù)據(jù)。如何推動(dòng)多機(jī)構(gòu)之間的數(shù)據(jù)互通，是未來(lái)要聚焦的一個(gè)問(wèn)題。這些數(shù)據(jù)對(duì)于每家機(jī)構(gòu)來(lái)說(shuō)都是關(guān)鍵資產(chǎn)，未來(lái)或許可以通過(guò)隱私計(jì)算等技術(shù)打破壁壘。”亞馬遜云科技中國(guó)醫(yī)療及生命科學(xué)行業(yè)解決方案團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人姚亮表示。（文據(jù)新華財(cái)經(jīng)）

(責(zé)任編輯：劉思慧)