2020年度藥品審評報告（全文）
- 2021-06-21 16:29
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- 來源：國家藥監局網站
2020年是極不平凡的一年，面對突如其來的新冠肺炎疫情，國家藥品監督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）在國家藥品監督管理局（以下簡稱國家藥監局）的堅強領導下，認真學習貫徹習近平總書記重要講話和重要指示批示精神，聞令而動、盡銳出戰，堅持人民至上、生命至上，超常規建立“早期介入、持續跟蹤、主動服務、研審聯動”全天候應急審評審批工作機制，加速推動新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物研發上市，充分發揮技術審評對疫情防控的科技支撐作用；主動服務于藥監系統工作大局，緊緊圍繞落實黨中央國務院審評審批制度改革、貫徹《藥品管理法》《疫苗管理法》《藥品注冊管理辦法》、推動審評體系和審評能力現代化，統籌推進疫情防控和依法依規科學審評工作，不斷提高審評質量和效率，不斷加快新藥研發上市步伐，為疫情防控和滿足臨床急需提供有效藥物保障、為醫藥產業高質量發展提供有力促進作用，保障了人民群眾用藥安全有效可及，藥品審評事業得到新發展、邁上新臺階、開創新局面。
一、藥品注冊申請審評審批情況
（一）總體完成情況
1.全年審評審批完成情況
2020年，根據《藥品注冊管理辦法》（國家市場監督管理總局令第27號）、《國家藥監局關于實施<藥品注冊管理辦法>有關事宜的公告》（2020年第46號，以下簡稱46號公告）及《藥品注冊管理辦法》相關配套文件，藥審中心完成中藥（包括民族藥，下同）、化學藥、生物制品各類注冊申請審評審批共11582件（含器械組合產品4件，以受理號計，下同），較2019年增長32.67%（如無說明，以注冊申請件數計，下同）。其中，完成需技術審評的注冊申請8606件（含5674件需藥審中心技術審評和行政審批注冊申請），較2019年增長26.24%；完成直接行政審批（無需技術審評，下同）的注冊申請2972件。2020年底正在審評審批和等待審評審批的注冊申請已由2015年9月高峰時的近22000件降至4882件（不含完成技術審評因申報資料缺陷等待申請人回復補充資料的注冊申請）。
完成8606件需技術審評的藥品注冊申請中，化學藥注冊申請為6778件，較2019年增長25.22%；中藥注冊申請418件，較2019年增長39.33%；生物制品注冊申請1410件，較2019年增長27.72%；化學藥注冊申請約占全部技術審評完成量的78.76%。2016-2020年中藥、生物制品、化學藥注冊申請審評審批完成情況詳見圖1。
藥審中心完成需技術審評的8606件注冊申請中，完成新藥臨床試驗（IND）申請審評1561件，較2019年增長55.94%；完成新藥上市申請（NDA）審評289件，完成仿制藥上市申請（ANDA）審評1700件；完成仿制藥質量和療效一致性評價（以下簡稱一致性評價）申請（以補充申請途徑申報）1136件，較2019年增長103.22%；完成補充申請技術審評3250件，較2019年增長24.19%。2016-2020年各類注冊申請審評完成情況詳見圖2。
3.審評通過情況
2020年，藥審中心審評通過批準IND申請1435件，較2019年增長54.97%；審評通過NDA 208件，較2019年增長26.83%；審評通過ANDA 918件；審評通過批準一致性評價申請577件，較2019年增長121.92%。
藥審中心審評通過創新藥NDA 20個品種，審評通過境外生產原研藥品NDA 72個品種（含新增適應癥品種），具體品種詳見附件1、2。
4.審結注冊申請任務按時限完成情況
2020年，藥審中心持續優化審評流程，嚴格審評時限管理，加強項目督導，加快審評速度，整體審評任務和重點序列審評任務按時限完成率均取得顯著提升。全年審結注冊申請任務整體按時限完成率為94.48%，其中臨床急需境外已上市新藥注冊申請審結任務整體按時限完成率為100%，按默示許可受理注冊申請的審結任務整體按時限完成率為99.87%，直接行政審批的注冊申請100%在法定的20個工作日內完成，且審批平均用時11.8個工作日。各類注冊申請任務按時限完成情況詳見表1。
2020年的NDA年度整體按時限完成率已經有了很大的提升，例如：NDA按時限完成率在2020年12月突破80%，提升至87.5%；ANDA按時限完成率在2020年12月突破90%，達到93.85%；納入優先審評程序的注冊申請按時限完成率在2020年10-12月的月度按時限完成率連續達到90%以上，取得歷史性突破。
（二）中藥注冊申請審評完成情況
1.總體情況
2020年，藥審中心完成審評的中藥注冊申請418件。其中，完成IND申請37件，完成NDA 8件，完成ANDA 3件。2020年中藥各類注冊申請的審評完成情況詳見圖3。
2.審評通過情況
藥審中心審評通過批準中藥IND申請28件，審評通過中藥NDA 4件（連花清咳片、筋骨止痛凝膠、桑枝總生物堿片及桑枝總生物堿）。2020年中藥各類注冊申請審評完成的具體情況詳見表2，2016-2020年審評通過批準中藥IND申請和審評通過中藥NDA情況詳見圖4。
藥審中心審評通過批準的中藥IND申請28件，涉及10個適應癥領域。其中，呼吸7件、骨科4件、消化4件，共占53.57%，2020年審評通過批準的中藥IND申請適應癥分布詳見圖5。
（三）化學藥注冊申請審評完成情況
1.總體情況
2020年，藥審中心完成審評的化學藥注冊申請6778件。其中，完成化學藥臨床申請（IND申請和驗證性臨床）共1086件，較2019年增長45.58%；完成化學藥NDA 163件；完成化學藥ANDA 1697件；完成一致性評價申請1136件，較2019年增長103.22%；完成化學藥補充申請2248件，較2019年增長23.72%。2020年化學藥各類注冊申請的審評完成情況詳見圖6。
2.審評通過情況
藥審中心完成審評的化學藥注冊申請中，審評通過批準IND申請907件，較2019年增長51.42%；審評通過NDA 115件，較2019年增長30.68%；審評通過ANDA 918件，較2019年增長15.33%。2020年化學藥各類注冊申請審評完成的具體情況詳見表3。
藥審中心完成審評的化學藥IND申請960件，審評通過批準IND申請907件。其中，1類創新化學藥IND申請694件（298個品種），較2019年增長40.77%，品種數較2019年增長57.67%。2016-2020年審評通過批準化學藥IND申請、1類創新化學藥IND申請情況詳見圖7。
藥審中心審評通過批準IND申請的694件1類創新化學藥中，抗腫瘤藥物、抗感染藥物、循環系統疾病藥物、內分泌系統藥物、消化系統疾病藥物和風濕性疾病及免疫藥物較多，占全部創新藥臨床試驗批準數量的80.69%。2020年審評通過批準的1類創新化學藥IND申請適應癥分布詳見圖8。
藥審中心完成審評的化學藥NDA共163件。其中，審評通過化藥NDA 115件，審評通過1類創新化學藥NDA 14個品種。2016-2020年審評通過化學藥NDA情況詳見圖9。
藥審中心完成審評的一致性評價申請共1136件，審評通過577件。其中，審評通過批準口服固體制劑一致性評價456件，審評通過批準注射劑一致性評價申請121件，具體品種詳見附件3。2018-2020年審評通過批準的一致性評價申請情況詳見圖10。
（四）生物制品注冊申請審評完成情況
1.總體情況
2020年，藥審中心完成審評的生物制品注冊申請共1410件。其中，完成預防用生物制品IND申請（預防用IND申請）27件，完成治療用生物制品IND申請（治療用IND申請）537件，較2019年增長58.88%；完成預防用生物制品NDA（預防用NDA）9件，完成治療用生物制品NDA（治療用NDA）108件，完成體外診斷試劑NDA（體外診斷NDA）1件。2020年生物制品各類注冊申請的審評完成情況詳見圖11。
2.審評通過情況
藥審中心審評通過批準生物制品IND申請500件，較2019年增長60.26%。其中，預防用IND申請19件；治療用IND申請481件，較2019年增長63.61%。審評通過生物制品NDA 89件，較2019年增長20.27%。其中，預防用NDA 7件；治療用NDA 81件（制劑77件），較2019年增長19.12%；體外診斷NDA 1件。2020年生物制品各類注冊申請審評完成的具體情況詳見表4，2016-2020年審評通過批準生物制品IND申請和審評通過NDA情況詳見圖12。
藥審中心審評通過批準生物制品IND申請500件，2020年審評通過批準的生物制品IND申請適應癥分布詳見圖13。藥審中心審評通過生物制品NDA 89件，2020年審評通過的生物制品NDA適應癥分布詳見圖14。
（五）行政審批注冊申請完成情況
1.總體情況
2020年，藥審中心完成中藥、化學藥、生物制品各類注冊申請行政審批共8646件，較2019年增長44.51%。其中，完成審評審批的注冊申請（臨床試驗申請、一致性評價申請、補充申請、境外生產藥品再注冊及復審）5674件，較2019年增長39.24%；完成直接行政審批的注冊申請（無需技術審評的補充申請、臨時進口申請）2972件，較2019年增長55.77%。2020年中藥、化學藥、生物制品各類注冊申請行政審批完成情況見表5。2018-2020年行政審批注冊申請完成情況詳見圖15。
2.需審評審批的注冊申請完成情況
藥審中心完成的需審評審批的5674件注冊申請中，臨床試驗申請1686件（含驗證性臨床），較2019年增長50.00%；一致性評價申請623件，較2019年增長80.58%；補充申請2860件，較2019年增長34.46%；境外生產藥品再注冊478件、復審27件。
3.直接行政審批的注冊申請完成情況
藥審中心完成直接行政審批的2972件注冊申請中，按注冊申請類型劃分，補充申請2537件、臨時進口申請435件。按藥品類型劃分，中藥153件、化學藥2411件、生物制品408件。
（六）注冊申請不批準的主要原因及存在的問題
2020年，中藥、化學藥、生物制品各類藥品注冊申請因申報資料無法證明藥品安全性、有效性或者質量可控性，以及未能按期提交補充資料等情形，導致審評結論為建議不批準的共367件。通過系統梳理上述注冊申請不批準原因，從新藥、仿制藥等不同注冊分類角度分析藥品注冊申請在研發和申報過程中存在的主要問題包括：
1.新藥申請
IND申請和研發中存在的問題主要有：正式申報前未開展溝通交流；開發立題依據不足，成藥性存在嚴重缺陷；申報資料不足以支持開展藥物臨床試驗或者不能保障臨床受試者安全。具體表現包括：未溝通交流致使申報后發現研究信息嚴重缺項，無法在時限內完成補充研究；已有的研究結果提示藥效作用弱，毒性大，臨床獲益和風險比值不合理；臨床開發定位違背臨床診療、用藥的基本原則；已有的藥學、臨床前研究不符合臨床試驗要求；臨床試驗方案整體設計嚴重缺陷，風險控制措施不足；聯合用藥的非臨床研究數據不充分；聯合疫苗中單苗的數據不充分和/或免疫程序不一致。
NDA研發和申報中存在的問題主要有：研究質量控制和管理存在缺陷，導致已有的研究結果不能證明藥品安全性、有效性和質量可控性；違反合規性要求。具體表現包括：關鍵臨床研究設計存在重大缺陷，無法得出客觀、有力的有效性、安全性證據；藥學研究存在嚴重缺陷，無法證明產品的質量可控性；各開發階段的研究受試樣品不一致；注冊核查中發現臨床試驗數據存在真實性問題。
2.仿制藥申請
仿制藥一致性評價申請和上市申請中存在的問題主要有：仿制藥研發立題不合理；申報資料無法證明仿制藥與參比制劑（被仿制藥品）的質量一致性。具體表現包括：仿制藥的參比制劑已撤市，且已有更新換代安全性更好的產品滿足臨床需求；樣品復核檢驗不符合規定或分析方法存在嚴重缺陷；人體生物等效性試驗結果表明不等效；樣品穩定性研究結果、原料藥起始物料選擇等不符合仿制藥上市技術要求；仿制藥未按規定使用具有合法來源的原料藥。
3.補充申請
補充申請研究和申報中存在的問題主要有：申請資料未能充分說明變更的科學性和合理性，不足以支持變更事項；已有的研究結果不能保證變更后產品的安全性、有效性和質量可控性。具體表現包括：變更引起藥用物質基礎發生重大改變；藥品說明書修改申請不符合說明書撰寫的技術要求；用于支持變更的文獻資料存在偏倚，或者臨床安全性和有效性數據不充分。
4.其他
其他藥品注冊申請在研發和申報中存在的問題主要有：生物類似藥開發缺少相似性比較數據，藥學比對研究中參照藥選擇存在缺陷；生物類似藥臨床前研究結果不足以支持其開展臨床試驗；天然藥物的研究資料不符合國際多中心臨床試驗或我國天然藥物評價基本技術要求。
（七）藥品加快上市注冊程序情況
創新是推動藥品高質量發展的力量源泉，《藥品注冊管理辦法》結合我國醫藥產業發展和臨床需求實際，參考國際經驗，設立了特別審批、突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批四個藥品加快上市程序。《國家藥監局關于發布<突破性治療藥物審評工作程序（試行）>等三個文件的公告》（2020年第82號），明確了加快通道的適用范圍、適用條件、工作程序和政策支持等，既能顯著提高相關程序執行過程中的可操作性，鼓勵藥物研制和創新，又能在全球抗擊疫情的大背景下，依法依規對疫情防控所需藥物實行特別審批，對于加快臨床急需、臨床價值突出、公共衛生急需等藥物的上市具有重要推動作用。2020年已批準上市藥品納入加快上市程序情況詳見附件4。
1.特別審批藥物情況
在發生突發公共衛生事件的威脅時以及突發公共衛生事件發生后，國家藥監局可依法決定對突發公共衛生事件應急所需防治藥品實行特別審批。納入實施特別審批程序的藥物，國家藥監局按照統一指揮、早期介入、快速高效、科學審批的原則，組織加快并同步開展藥品注冊受理、審評、核查、檢驗工作，并根據疾病防控的特定需要，限定其在一定的期限和范圍內使用。
2020年新冠肺炎疫情在全球范圍內不斷蔓延，人民群眾的生命安全受到嚴重威脅，藥審中心聞令而動，第一時間科學、高效推進特別審評工作，按程序將59件中藥、化學藥、生物制品注冊申請納入特別審批程序并完成技術審評。建議附條件批準上市1件，為新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細胞）；建議批準臨床試驗申請53件，其中5件已進入Ⅲ期臨床試驗，批準化濕敗毒顆粒、清肺排毒顆粒的臨床試驗申請；批準了連花清瘟膠囊/顆粒、金花清感顆粒及血必凈注射液等5件增加適應癥的補充申請，加速了新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的上市進程，初步滿足了新冠肺炎疫情防控的需要。
2.突破性治療藥物情況
突破性治療藥物指的是用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等，申請人可在Ⅰ、Ⅱ臨床試驗階段申請適用突破性治療藥物程序。根據《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》，納入到“突破性治療”審評通道的藥物，藥審中心一是會優先處理相關溝通交流，加強指導并促進藥物研發進程；二是在申報上市環節，該藥物可適用優先審評審批程序，審評時限進一步縮短；三是上市申請階段，藥審中心會滾動接收其申報資料，并優先安排核查、檢驗等，可大大縮減新藥從研發到上市的時間。2020年藥審中心收到147件突破性治療藥物申請。經綜合評估、公示，已將24件突破性治療藥物申請（21個品種）納入突破性治療藥物程序，詳見附件5。
3.附條件批準藥物情況
附條件批準上市，目的在于縮短藥物臨床試驗的研發時間，使其盡早應用于無法繼續等待的危重疾病或公共衛生方面急需的患者。藥物有效性評價的指標為臨床終點，符合附條件批準上市情形的藥物，可使用替代終點、中間臨床終點或早期臨床試驗數據來反映藥物的有效性，當這些數據能夠提示藥品的獲益大于風險時候，即可申請附條件批準上市。
對于若不盡早進行治療則會在數月或者更短時間內導致死亡的疾病患者來說，附條件批準上市的藥物，使得這些無法繼續等待的患者能夠延續生命、提高生存質量，消除重大突發公共衛生事件對于人民生命安全的威脅。2020年藥審中心審評通過的新藥上市申請中，共有15件注冊申請經附條件批準后上市，覆蓋了新型冠狀病毒感染引起的疾病、非小細胞肺癌、卵巢癌等適應癥。
4.優先審評藥物情況
（1）優先審評品種納入情況
《藥品注冊管理辦法》對優先審評審批程序的調整，是在多年實踐經驗基礎上的優化，一是適用范圍更多地向具有明顯臨床價值、臨床急需和臨床優勢的藥物聚焦，致力于將更多的臨床價值顯著、臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病、罕見病、兒童用藥、納入突破性治療程序、符合附條件批準的藥品等納入優先審評程序；二是審評時限的加速，藥品上市許可申請的審評時限一般為200個工作日，與完整的申報路徑相比，優先審評審批程序的審評時限縮短至130個工作日，其中臨床急需境外已上市罕見病用藥優先審評審批程序的審評時限為70個工作日。藥審中心通過優化審評資源配置率，在高標準完成技術審評的前提下，力爭按時限完成審評，推動納入優先審評審批程序中的品種盡快獲批上市。
根據《藥品注冊管理辦法》、46號公告、《國家食品藥品監督管理總局關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》（食藥監藥化管〔2017〕126號，以下簡稱126號文件），2020年藥審中心將219件（按通用名計127個品種）注冊申請納入優先審評審批程序。其中，144件注冊申請按照126號文件規定的范圍納入優先審評審批程序，75件按照《藥品注冊管理辦法》規定的范圍納入優先審評審批程序，包括42件兒童用藥和罕見病用藥。2016-2020年納入優先審評審批程序的各類注冊申請情況詳見表6和表7。
按此前優先審評范圍納入的注冊申請中，同步申報占比多達44%（64/144），具有明顯臨床價值的新藥占比為20%，按與原研藥質量和療效一致的標準完善后重新申報品種占比則由7.9%降至4.2%。
按照《藥品注冊管理辦法》優先審評范圍納入的注冊申請中，符合附條件批準的藥品占比為36%（27/75），創新藥和兒童用藥占比28%（21/75），優先審評資源已向具有明顯臨床價值的創新、急需藥物傾斜。
（2）優先審評品種完成情況
2020年有217件注冊申請（按通用名計121個品種）通過優先審評程序建議批準上市（含已上市藥品新增適應癥），審評通過件數較2019年增長51.7%，例如：我國自主研發的1類創新藥甲磺酸阿美替尼片、澤布替尼膠囊、奧布替尼片等，治療罕見病法布雷病阿加糖酶α注射用濃溶液，用于配合飲食控制及運動治療2型糖尿病的中藥新藥桑枝總生物堿片、間變性淋巴瘤激酶抑制劑鹽酸恩沙替尼膠囊、成人復發型多發性硬化治療藥物西尼莫德片等。2016-2020年優先審評通過的品種情況詳見表8。
（八）藥品注冊現場核查相關情況
1.總體情況
藥審中心積極落實《藥品注冊管理辦法》，轉變藥品注冊核查理念，將注冊現場核查啟動工作模式由基于審評需要調整為基于風險啟動，并聯開展技術審評與注冊現場核查工作；對于自2020年7月1日起受理的注冊申請，在受理后40個工作日內決定是否啟動相應注冊現場核查任務。為便于申請人及時獲知注冊現場核查啟動相關信息，完善藥審中心網站申請人之窗欄目，開通遞交注冊現場核查用生產工藝與質量標準通道和查收注冊現場核查電子通知函的功能。
2.注冊現場核查具體情況
2020年，藥審中心基于品種因素和研發生產主體合規因素風險啟動注冊現場核查任務1235個。其中，藥學現場核查任務792個，臨床試驗數據核查任務439個，藥理毒理研究核查任務4個。
藥審中心接收核查報告818份。其中，藥學現場核查報告449份，臨床試驗核查報告363份，藥理毒理研究核查報告6份。
（九）溝通交流情況
1.總體情況
2020年，藥審中心在落實疫情防控要求的同時，盡量滿足申請人的需要，全力保障各類溝通交流暢通。在推動新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的研發方面，為79個新冠病毒疫苗，中醫藥、中和抗體（27個）等新冠肺炎治療藥物，組織申請人與藥審中心審評團隊之間的溝通交流5600余次，并針對新冠病毒疫苗、中和抗體等重點品種，單獨設立了臺賬，動態跟進；在維護與申請人溝通橋梁方面，藥審中心發布了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》《藥審中心關于業務咨詢服務聯絡方式的通知》，優化了電話咨詢服務，每天有專人接聽解答申請人咨詢電話，根據咨詢問題類型的不同設立了8個聯系郵箱，及時解答處理申請人問題，不斷提高溝通交流的質量和效率。
藥審中心接收溝通交流會議申請3229件，較2019年增長22.64%，辦理溝通交流會議申請2451件，較2019年增長31.00%。在網絡平臺接收一般性技術問題咨詢20285個，較2019年增長22.41%；接收電話咨詢超過上萬次，郵件咨詢數千件，同時也面向社會提供現場咨詢服務。2016-2020年接收溝通交流申請和一般性技術問題咨詢具體情況詳見圖16。
2.溝通交流會議申請的完成情況
藥審中心所接收的3229件溝通交流會議申請中，符合會議召開條件的，及時與申請人取得了聯系，商議會議細節；無需召開會議的，以書面形式盡快回復了申請人。2020年共辦理了2451件溝通交流會議申請。在藥物研發關鍵階段召開的Ⅱ類會議占比76.42%，其中臨床前（Pre-IND）申請占比37.49%。2020年各類溝通交流會議申請及辦理情況詳見表9。
溝通交流會議的形式為電話會議、視頻會議、面對面會議，共召開溝通交流會議268次，以書面形式回復兩千余件。2018-2020年各類溝通交流會議的召開情況詳見表10。
3.一般性技術問題答復情況
藥審中心通過網上咨詢平臺共接收了20285個一般性技術問題的咨詢。按照內容分類，問題主要集中于受理（4038個）、原輔包（3952個）等方面；按照藥品分類，問題主要集中于化學藥（11338個）方面，其中化學藥受理（2396個）、化學藥一致性評價（1258個）。一般性技術問題答復具體情況詳見表11。
二、藥品注冊申請受理情況
（一）總體情況
2020年，根據46號公告、《國家藥監局關于發布生物制品注冊分類及申報資料要求的通告》（2020年第43號）、《國家藥監局關于發布化學藥品注冊分類及申報資料要求的通告》（2020年第44號）、《國家藥監局關于發布<中藥注冊分類及申報資料要求>的通告》（2020年第68號）等，藥審中心受理中藥、化學藥、生物制品各類注冊申請共10245件（含藥械組合產品6件），較2019年增長26.76%。其中，需技術審評的注冊申請7147件（含5695件需藥審中心技術審評和行政審批的注冊申請），較2019年增長15.29%；直接行政審批的注冊申請3092件，較2019年增長64.64%。
受理的10239件藥品注冊申請中，化學藥注冊申請受理量為7901件，較2019年增長22.02%，占2020年全部注冊申請受理量的77.17%，2016-2020年各類藥品注冊申請受理情況詳見圖17。
2.藥審中心的直接行政審批工作自2017年開始，故2016年無直接行政審批注冊申請，所有受理注冊申請均需技術審評。
2020年受理的需技術審評的注冊申請7147件中，化學藥注冊申請為5402件，較2019年增長9.42%，占全部需技術審評的注冊申請受理量的75.58%；中藥注冊申請315件，較2019年增長22.57%；生物制品注冊申請1430件，較2019年增長42.29%。2016-2020年需技術審評的中藥、化學藥、生物制品各類注冊申請受理情況詳見圖18。
（二）1類創新藥受理情況
2020年，藥審中心受理1類創新藥注冊申請共1062件（597個品種），較2019年增長51.71%。其中，受理IND申請1008件（559個品種），較2019年增長49.78%；受理NDA 54件（38個品種），較2019年增長100.00%。以藥品類別統計，中藥、化學藥、生物制品1類創新藥受理量分別為14、752、296件。以生產場地統計，境內生產藥品843件，境外生產藥品219件。詳見表12和13。
（三）各類注冊申請受理情況
1.中藥注冊申請受理情況
2020年，藥審中心受理中藥注冊申請471件。其中，受理中藥IND申請22件，受理中藥NDA 6件，受理中藥ANDA 1件。2020年中藥各類注冊申請受理情況詳見圖19。
受理1類中藥創新藥注冊申請14件。其中，受理IND 申請9件（9個品種），受理NDA 5件（5個品種）。
2.化學藥注冊申請受理情況
2020年，藥審中心受理化學藥注冊申請7901。其中，受理化學藥IND申請946件，較2019年增長36.31%；受理化學藥NDA 191件，較2019年增長46.92%；受理ANDA 1125件，較2019年增長7.45%；受理一致性評價申請914件，較2019年減少11.95%。2020年化學藥各類注冊申請受理情況詳見圖20。2016-2020年化學藥各類注冊申請受理情況詳見圖21。
藥審中心受理1類創新化學藥注冊申請752件（360個品種），較2019年增長31.24%。其中，受理IND申請721件（339個品種），較2019年增長30.62%；受理NDA 31件（21個品種），較2019年增長47.62%。
藥審中心受理化學藥5.1類注冊申請160件，較2019年增長1.91%。其中受理臨床試驗申請（驗證性臨床）53件，受理NDA 107件。
360個品種的1類創新化學藥注冊申請中，境內生產化學藥注冊申請為258個品種，境外生產化學藥注冊申請為102個品種。2016-2020年1類創新化學藥注冊申請受理情況詳見圖22。
3.生物制品注冊申請受理情況
2020年，藥審中心受理生物制品注冊申請1867件。其中，受理生物制品IND申請580件（預防用IND申請25件，治療用IND申請555件），較2019年增長87.10%；受理生物制品NDA 126件（預防用NDA 7件，治療用NDA 117件，體外診斷試劑2件），較2019年增長1.62%。2020年生物制品各類注冊申請受理情況詳見圖23。2016-2020年生物制品IND申請和NDA受理情況詳見圖24。
藥審中心受理1類創新生物制品注冊申請296件（223個品種），較2019年增長133.07%。其中，受理預防用生物制品5件，受理治療用生物制品291件；受理生物制品IND申請278件（211個品種），較2019年增長129.75%；受理生物制品NDA 18件（12個品種），較2019年增長200.00%，具體情況詳見表14。
4.行政審批注冊申請受理情況
（1）總體情況
2020年，藥審中心受理需中心行政審批的中藥、化學藥、生物制品各類注冊申請8787件，較2019年增長29.51%。其中，受理需審評審批的注冊申請（臨床試驗申請、一致性評價申請、補充申請、境外生產藥品再注冊及復審）5695件，較2019年增長16.06%；受理直接行政審批的注冊申請（無需技術審評的補充申請、臨時進口申請）3092件，較2019年增長64.64%。2020年行政審批注冊申請受理的具體情況詳見表15。2016-2020年行政審批注冊申請受理情況詳見圖25。
（2）需審評審批的注冊申請受理情況
藥審中心受理5695件需審評審批的注冊申請中，臨床試驗申請1618件（含驗證性臨床）、一致性評價申請914件、補充申請2827件、境外生產藥品再注冊328件、復審8件。
（3）直接行政審批的注冊申請受理情況
藥審中心受理3092件直接行政審批的注冊申請中，按申請類型劃分，補充申請2644件、臨時進口申請448件。按藥品類型劃分，中藥156件、化學藥2499件、生物制品437件。
三、重點治療領域品種
新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物：
1.新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細胞），為國內首個附條件批準的新冠病毒疫苗，也是全球首個新冠病毒滅活疫苗。適用于18歲及以上人群預防由新型冠狀病毒（SARS-CoV-2）感染引起的疾病。
2.“三藥”品種，為《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行）》推薦藥物，即連花清瘟顆粒/膠囊、金花清感顆粒和血必凈注射液。連花清瘟顆粒/膠囊和金花清感顆粒新增適應癥用于在新型冠狀病毒肺炎的常規治療中的輕型、普通型引起的發熱、咳嗽、乏力，血必凈注射液新增適應癥用于新型冠狀病毒肺炎重型、危重型的全身炎癥反應綜合征或/和多臟器功能衰竭，其獲批上市充分發揮了中醫藥在疫情防控中的作用。
3.注射用西維來司他鈉，為中性粒細胞彈性蛋白酶選擇性抑制劑，適用于改善伴有全身性炎癥反應綜合征的急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征（ALI/ARDS），是全球唯一用于ALI/ARDS的藥物，其獲批上市填補了我國ALI/ARDS藥物治療領域的空白，為我國呼吸系統危重癥患者提供用藥選擇。
抗腫瘤藥物：
4.甲磺酸阿美替尼片，為我國首個具有自主知識產權的第三代靶向表皮生長因子受體（EGFR）小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI）創新藥物，適用于治療既往經EGFR-TKI治療時或治療后出現疾病進展，并且經檢測確認存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。本品療效突出，腦轉移病灶控制良好，其獲批上市將顯著改善該疾病治療藥物的可及性。
5.索凡替尼膠囊，為多靶點、抗血管生成口服小分子酪氨酸激酶抑制劑，是國內首個用于治療無法手術切除的局部晚期或轉移性、進展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺來源的神經內分泌瘤的創新藥物。本品療效突出，顯著降低了此類患者的疾病進展和死亡風險，其獲批上市填補了該疾病治療領域的空白。
6.注射用維布妥昔單抗，為全球首個CD30靶點抗體偶聯藥物（ADC），也是國內首個用于惡性淋巴瘤患者的ADC藥物，適用于治療復發或難治性的系統性間變性大細胞淋巴瘤和經典型霍奇金淋巴瘤，本品獲批上市為改善我國此類患者的長期生存提供了有效的治療手段。
7.注射用貝林妥歐單抗，為全球首個雙特異性抗體（CD3和CD19靶點）藥物，也是我國首個用于腫瘤適應癥的雙特異性抗體藥物，適用于治療成人復發或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病。對于化療失敗的復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者，與標準化療相比，本品可顯著延長患者生存期，其獲批上市為我國此類患者提供了更好的治療手段。
8.甲磺酸侖伐替尼膠囊，為多靶點、口服酪氨酸激酶抑制劑，是國內首個用于治療進展性、局部晚期或轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的小分子藥物。本品療效突出，其獲批上市為我國此類患者提供了有效的治療方案，填補了該治療領域的空白。
抗感染藥物：
9.鹽酸可洛派韋膠囊，為非結構蛋白5A（NS5A）抑制劑，是我國具有自主知識產權的廣譜、直接抗丙肝病毒創新藥物，適用于與索磷布韋聯用治療初治或干擾素經治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒感染，可合并或不合并代償性肝硬化，本品獲批上市為我國慢性丙肝患者提供了一種新的治療選擇。
10.恩曲他濱替諾福韋片，增加適應癥用于降低成人和青少年（體重至少在35 kg以上）通過高風險性行為獲得HIV-1的風險，是國內首個用于暴露前預防HIV的藥物。HIV感染是重大公共衛生問題，本品獲批上市對于控制HIV傳播具有重大意義。
循環系統藥物：
11.拉那利尤單抗注射液，為全人源化單克隆抗體（IgG1/K-輕鏈），是我國首個用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）發作的藥物。HAE疾病反復發作，近半數患者可出現上呼吸道黏膜水腫引發窒息而危及生命，本品獲批上市為我國HAE患者預防發作提供了安全有效的治療手段。
12.氯苯唑酸軟膠囊，為轉甲狀腺素蛋白（TTR）穩定劑，適用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病，以減少心血管死亡及心血管相關住院。該疾病是一種致命性疾病，屬罕見病，本品為我國首個針對該病病因治療的藥物，其獲批上市為我國此類患者提供了新的治療手段。
呼吸系統藥物：
13.苯環喹溴銨鼻噴霧劑，為膽堿能受體拮抗劑，為我國首個具有自主知識產權用于變應性鼻炎的鼻用抗膽堿創新藥物，適用于改善變應性鼻炎引起的流涕、鼻塞、鼻癢和噴嚏癥狀，本品其獲批上市可為我國此類患者提供新的治療選擇。
14.乙磺酸尼達尼布軟膠囊，為小分子酪氨酸激酶抑制劑，具有抗纖維化作用，增加適應癥用于治療系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）和具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病（PF-ILD）。目前可用于SSc-ILD和PF-ILD的有效治療方式有限，臨床用藥需求迫切，本品獲批新增適應癥可以填補該治療領域空白，為我國此類患者提供藥物選擇。
神經系統藥物：
15.氘丁苯那嗪片，為囊泡單胺轉運蛋白2（VMAT2）抑制劑，是我國首個用于治療與罕見病亨廷頓病有關的舞蹈病、遲發性運動障礙的藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種，本品獲批上市滿足了我國此類患者迫切的臨床需求。
16.氯苯唑酸葡胺軟膠囊，為轉甲狀腺素蛋白（TTR）穩定劑，是我國首個用于治療成人轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病I期癥狀患者、延緩周圍神經功能損害的藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種，其獲批上市改變了該病無藥可治的局面。
鎮痛藥及麻醉科藥物：
17.環泊酚注射液，為GABAA受體激動劑，是用于消化道內鏡檢查中鎮靜的創新藥物。本品與臨床常用麻醉鎮靜藥物丙泊酚具有相似的藥理機制，但具有起效快，注射痛少，呼吸抑制輕，恢復速度快等優勢特征，其獲批上市可為我國消化內鏡檢查操作用藥提供新的選擇。
皮膚五官藥物：
18.塞奈吉明滴眼液，為國內首個用于治療神經營養性角膜炎（NK）的重組人神經生長因子（rhNGF）藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種。NK為罕見的退行性角膜疾病，可致盲，中重度NK手術治療為侵入性操作，費用高且不能永久治愈，本品獲批上市為我國此類患者提供了有效的治療藥物，預計將成為中重度NK患者的首選治療。
19.度普利尤單抗注射液，為重組人免疫球蛋白-G4單克隆抗體，適用于治療外用處方藥控制不佳或不建議使用外用處方藥的成人中重度特應性皮炎，屬臨床急需境外新藥名單品種。與現有治療方式相比，本品有明顯臨床優勢，其獲批上市為此類難治性嚴重疾病患者提供了治療選擇。
消化系統藥物：
20.注射用維得利珠單抗，為作用于人淋巴細胞整合素α4β7的人源化單克隆抗體，適用于治療對傳統治療或腫瘤壞死因子α（TNF-α）抑制劑應答不充分、失應答或不耐受的中度至重度活動性潰瘍性結腸炎、克羅恩病，屬臨床急需境外新藥名單品種。此類疾病存在迫切的臨床治療需求，特別是對于TNF-α拮抗劑治療失敗的患者，本品獲批上市可為臨床提供新的治療選擇。
外科藥物：
21.注射用丹曲林鈉，適用于預防及治療惡性高熱（MH），是目前唯一短時間內給藥可改變該疾病轉歸的藥物。MH臨床結局危重，死亡率高，其獲批上市可改變目前國內MH無安全有效治療手段的現狀，滿足迫切臨床需求。
22.他克莫司顆粒，適用于預防兒童肝臟或腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療兒童肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應，屬兒童用藥，本品獲批上市可極大解決我國兒科肝腎移植患者未滿足的臨床需求。
罕見病藥物：
23.注射用拉羅尼酶濃溶液，為國內首個用于罕見病黏多糖貯積癥I型（MPS I，α-L-艾杜糖苷酶缺乏癥）的酶替代治療藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種。黏多糖貯積癥I型是一種嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的遺傳性罕見病，已列入我國第一批罕見病目錄，本品獲批上市填補了我國此類患者的用藥空白。
24.艾度硫酸酯酶β注射液，為國內首個用于罕見病黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPS Ⅱ，亨特綜合征）的酶替代治療藥物。黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的遺傳性罕見病，已列入我國第一批罕見病目錄，本品獲批上市填補了我國此類患者的用藥空白。
體內診斷試劑：
25.重組結核桿菌融合蛋白（EC），適用于6月齡及以上嬰兒、兒童及65周歲以下成人結核桿菌感染診斷，并可用于輔助結核病的臨床診斷，為全球首個用于鑒別卡介苗接種與結核桿菌感染的體內診斷產品，其獲批上市為臨床鑒別診斷提供了新的手段。
預防用生物制品（疫苗）：
26.鼻噴凍干流感減毒活疫苗：為國內首家以鼻噴途徑接種的疫苗，適用于3（36月齡）～17歲人群用于預防由疫苗相關型別的流感病毒引起的流行性感冒，接種后可刺激機體產生抗流感病毒的免疫力。
中藥新藥：
27.桑枝總生物堿片，其主要成分為桑枝中提取得到的桑枝總生物堿，是近10年來首個獲批上市的抗糖尿病中藥新藥，適用于配合飲食控制及運動、治療2型糖尿病。本品可有效降低2型糖尿病受試者糖化血紅蛋白水平，其獲批上市為2型糖尿病患者提供新的治療選擇。
28.筋骨止痛凝膠，為醋延胡索、川芎等12種藥味組成的中藥復方新藥，適用于膝骨關節炎腎虛筋脈瘀滯證的癥狀改善，具有“活血理氣，祛風除濕，通絡止痛”的功效。本品為外用凝膠制劑，藥物中各成分通過透皮吸收而發揮作用，可避免腸胃吸收和肝臟首過代謝，其獲批上市可為膝關節骨性關節炎患者提供新的治療選擇。
29.連花清咳片，為麻黃、桑白皮等15種藥味組成的中藥新藥，適用于治療急性氣管-支氣管炎痰熱壅肺證引起的咳嗽、咳痰等，具有“宣肺泄熱，化痰止咳”的功效，其獲批上市可為急性氣管-支氣管炎患者提供新的治療選擇。
四、全力做好應急審評工作
（一）加強統一領導，制定工作程序
按照國家藥監局黨組關于疫情防控應急審評審批工作部署，藥審中心聞令而動，一是充分發揮集體決策作用，迅速成立抗新型冠狀病毒藥物特別審評領導小組，抽調16個部門148名骨干力量為工作小組成員，先后召開特別審評領導小組會議6次和領導小組專題會18次，明晰工作原則，優化工作流程，及時研究解決應急審評過程中遇到的問題，保證工作順利推進、有序開展。二是制定工作程序，形成1個方案、2個程序、1個規范，即《藥審中心抗新型冠狀病毒藥物特別審評工作方案》《關于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物立項申請評議工作程序》《關于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物特別專家組評估和審核工作程序》《國家藥監局抗新型冠狀病毒藥物專家會議管理規范》。三是嚴格落實“安全守底線、療效有證據、質量能保證、審評超常規”的工作要求，按照工作程序，依法依規、科學規范審評，標準不降，加速審批。
（二）發揮專家作用，解決技術難題
一是組建特別專家組。按照《國家食品藥品監督管理局藥品特別審批程序》（原國家食品藥品監督管理局令第21號）規定和國家藥監局新型冠狀病毒感染肺炎疫情應對工作組藥品組的決定，藥審中心先后遴選出多位院士和知名專家組成了特別專家組，經國家藥監局批準后開展工作。遇到新的技術難點問題時，聽取專家意見建議后，由專家投票表決。二是注重發揮專家技術支撐作用。通過專家研討會和專家咨詢會解決特定技術問題，例如針對mRNA新冠病毒疫苗在研發上存在的難點和潛在的風險，藥審中心組織專家形成技術指導原則，以指導相關企業的研發。
（三）實時高效溝通，提高研發進度
一是遵循“早期介入、持續跟進、主動服務”的工作要求，第一時間組織審評力量對咨詢品種或注冊申請立項的科學性和可行性進行評議，并在24小時內與申請人進行溝通交流，保證申請人盡快提交特別審批注冊申請。二是加強國際合作。積極參加世界衛生組織（WHO）、國際藥品監管機構聯盟（ICMRA）等組織召開的視頻電話會議，共同探討研發審評標準，了解新冠病毒疫苗研發信息，指導推動研發企業赴國外開展Ⅲ期臨床試驗。
（四）探索研審聯動，堅持科學審評
一是探索建立研發審評聯動工作機制。邊研發、邊提交、邊審評，為新冠病毒疫苗研發爭取到了寶貴時間，確保新冠病毒疫苗等研發走在世界前列。通過這種工作機制，大大縮短了審評時間。二是建立技術標準體系。針對新冠病毒的特點，及時制定新冠病毒疫苗、新冠肺炎治療藥物研發技術指導原則等28個技術文件，指導企業高標準研發，少走彎路，科學開展審評。
五、鼓勵中藥傳承創新發展
貫徹落實習近平總書記關于中醫藥的重要指示精神、《中共中央 國務院關于促進中醫藥傳承創新發展的意見》及國家藥監局要求，藥審中心從改革中藥注冊分類、健全中藥技術指導原則等各方面積極鼓勵中藥守正創新。一是推動中藥的傳承發展。起草并由國家藥監局發布《中藥注冊分類及申報資料要求》，豐富古代經典名方復方制劑的范圍，促進古代經典名方中藥復方制劑研發，推動其向新藥轉化。二是建立完善符合中藥特點的質量控制體系。遵循中藥特點和研發規律，將中藥獨特的理論體系和實踐特點、中藥制劑質量控制特點與藥品質量控制的一般要求有機結合，研究構建完善符合中藥制劑特點的質量控制方法和策略，制定《中藥新藥用飲片炮制研究指導原則（試行）》《中藥新藥質量標準研究技術指導原則（試行）》《中藥復方制劑生產工藝研究技術指導原則（試行）》《中藥生物效應檢測研究技術指導原則（試行）》等8個技術指導原則。三是健全符合中藥特點的審評體系。引入新工具、新方法、新標準用于中藥療效評價，細化申報資料要求，制定《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術指導原則》《中藥新藥用于糖尿病腎病臨床研究技術指導原則》等技術指導原則，探索構建中醫藥理論、人用經驗和臨床試驗相結合的審評證據體系。四是全力做好中藥特別審評工作。充分發揚抗疫精神，制定了《用于新冠肺炎中藥注冊申請特別審批申報資料要求（試行）》《用于新冠肺炎中藥注冊申請特別審批技術指導原則（試行）》等，指導應急狀態下的中藥審評。截至2020年12月31日，“三方”中的清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒的IND申請已獲批準，“三藥”連花清瘟顆粒/膠囊、金花清感顆粒、血必凈注射液獲批增加用于治療新冠肺炎的適應癥。五是赴武漢開展實地調研和座談，持續推進中藥監管科學“以臨床價值為導向的中藥安全性評價研究”課題研究。六是開展援疆援藏工作，赴西藏開展實地調研、與新疆維吾爾自治區藥品監督管理局召開線上座談交流會，支持民族藥發展。
六、加強《藥品注冊管理辦法》配套文件制修訂
新修訂的《藥品注冊管理辦法》是貫徹黨中央、國務院審評審批制度改革精神和落實新修訂《藥品管理法》的重要規章，考慮到藥品注冊管理中的具體技術要求，需要跟隨技術發展的腳步不斷調整完善，在規章中不適宜作出具體的規定，因此這些具體技術要求在《藥品注冊管理辦法》發布后，以配套文件、技術指導原則等形式發布，既能更好地順應藥品研發的科學規律，也能確保新舊《藥品注冊管理辦法辦法》的平穩過渡和新《藥品注冊管理辦法》的順利實施。
根據國家局部署，藥審中心統籌協調，加大配套文件的制修訂力度，成立課題組，對重點難點問題開展調研攻關，充分聽取專家、業界意見，力求達成共識，共參與了48個配套文件制修訂工作，其中牽頭起草配套文件30個。自開展工作以來，已基本完成配套文件公開征求意見工作，部分文件已經國家局審核同意后發布實施，有效確保了各項審評任務不斷、不散、不亂，新舊注冊相關規定的順利過渡和實施。
七、加快審評技術標準體系建設
在藥品審評和研發過程中，指導原則兼具監管依據和技術要求的雙重職能。《藥品注冊管理辦法》明確從事藥物研制和藥品注冊活動，應當遵守有關法律、法規、規章、標準和規范；藥審中心等專業技術機構，應當根據科學進展、行業發展實際和藥品監督管理工作需要制定技術指導原則和程序，并向社會公布。
藥品技術指導原則體系的建立與完善，是落實“四個最嚴”要求的最好實踐，是藥審中心推進審評體系和審評能力現代化的重要舉措。藥審中心通過“定標準、定程序、定計劃”三步走的方式，統籌規劃以指導原則為核心的審評標準體系建設，圍繞藥品研發需求和鼓勵創新的原則，對標國際先進監管機構技術標準，加大指導原則制定和公開力度。2020年共開展了119個技術指導原則制修訂工作，根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，截至2020年12月31日，藥審中心已經國家藥監局審查同意發布了71個指導原則，詳見附件6。
在應對新型冠狀病毒肺炎、促進新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的研發和審評質量、速度方面，藥審中心發布了《新型冠狀病毒預防用疫苗研發技術指導原則（試行）》等7個指導原則；在著力提升中藥材質量研究，鼓勵中藥研發與創新方面，發布了《中藥新藥用藥材質量控制研究技術指導原則（試行）》《中藥復方制劑生產工藝研究技術指導原則（試行）》《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術指導原則》等10個指導原則；在鼓勵兒童藥物研發方面，發布了《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》等3個指導原則；在支持抗腫瘤藥物研發，進一步滿足申請人對具體抗腫瘤藥物的個藥指導原則需求方面，發布了《抗腫瘤藥聯合治療臨床試驗技術指導原則》《注射用曲妥珠單抗生物類似藥臨床試驗指導原則》等22個指導原則；在提高仿制藥質量，推進仿制藥一致性評價方面，規范審評標準和尺度，發布了《化學藥品注射劑仿制藥質量和療效一致性評價技術要求》《化學藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質量和療效一致性評價技術要求》等9個指導原則。這些指導原則覆蓋新冠應急審評標準、兒童用藥、中藥民族藥技術標準體系、抗腫瘤藥物研發及仿制藥研發等熱點難點問題，持續完善藥品技術指導原則體系，有效推動藥物研發創新，不斷優化統一審評尺度，大力提升審評質量和效率，顯著減少審評自由裁量權。
八、持續深化藥品審評審批制度改革
（一）加快境外已上市臨床急需新藥審評
深入貫徹國務院常務會議精神，落實加快境外已上市臨床急需新藥審評要求，在確定了第一二批74個品種名單的基礎上，國家藥監局、國家衛生健康委組織有關專家研究論證，遴選臨床急需新藥品種，藥審中心發布了第三批7個品種名單。對于符合《國家藥品監督管理局 國家衛生健康委員會關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》（2018年第79號）規定情形的品種，國家藥監局會同國家衛生健康委已組織進行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外已上市新藥在我國上市速度較慢的問題，進一步提高了公眾用藥的可及性。
2020年，藥審中心完成了13個用于治療罕見病的、臨床急需的藥品的技術審評，均在規定時限內完成，罕見病藥品在3個月之內完成審評，其他臨床急需藥品在6個月之內完成審評，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時間差距。截至2020年12月31日，已發布的三批81個品種臨床急需境外已上市新藥中，已有38家企業的48個品種提出注冊申請，其中39個品種已獲批上市或完成審評，100%在時限內完成審評工作，詳見附件7。
（二）加速推動仿制藥一致性評價工作
2020年，藥審中心采取切實有效措施加速推進仿制藥一致性評價工作。
一是在口服固體制劑一致性評價工作的基礎上，積極推進注射劑一致性評價工作。國家藥監局于5月12日發布《關于開展化學藥品注射劑仿制藥質量和療效一致性評價工作的公告》（2020年第62號），正式啟動注射劑一致性評價工作。藥審中心發布《化學藥品注射劑仿制藥質量和療效一致性評價技術要求》《化學藥品注射劑仿制藥質量和療效一致性評價申報資料要求》和《化學藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質量和療效一致性評價技術要求》等技術要求。針對正式啟動前已有620件待審評的注射劑一致性評價申請，藥審中心成立專項審評工作組，采取細化分類處理措施，嚴格執行一次性發補，明確注射劑一致性評價注冊檢查的隨機原則，加快審評速度，在不到5個月的時間內完成了620件品種的審評，一致性評價按時限審評已進入常態化。
二是繼續規范參比制劑遴選工作，強化服務與指導。藥審中心發布《化學仿制藥參比制劑遴選申請資料要求》（藥審中心通告2020年第32號），進一步強調申請人的自查環節，提高參比制劑遴選工作效率。通過進一步規范內部審核、專家委員會審核等流程，2020年優化了參比制劑遴選工作。自2017年8月開展一致性評價工作以來共發布參比制劑目錄35批，涉及3963個品規（1703個品種），其中包括注射劑參比制劑975個品規（405個品種）。
三是加強信息公開和培訓。2020年7月舉辦線上化學仿制藥注射劑一致性評價技術研討會，對注射劑一致性評價技術要求、特殊注射劑技術要求、參比制劑申請資料要求等進行宣講。
四是持續推進生物等效性試驗備案工作。2020年化學藥生物等效性試驗備案平臺共收集了672條記錄，仿制藥一致性評價生物等效性試驗備案平臺共收集了292條記錄。
（三）全面落實臨床試驗期間風險管理
為落實《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》中有關臨床試驗期間安全風險管理工作，藥審中心在國家藥監局指導下，發布了《藥物臨床試驗期間安全信息評估與管理規范（試行）》、《研發期間安全性更新報告管理規范（試行）》和《藥物臨床試驗登記及信息公示管理規范（試行）》3個配套文件。為進一步加強臨床試驗過程的安全信息監測、識別、評估和風險控制，制定了《藥品審評中心藥物臨床試驗期間安全信息評估與風險管理工作程序（試行）》，上線運行“臨床試驗期間安全風險管理系統”，對臨床試驗期間的安全信息，如可疑且非預期嚴重不良反應（SUSAR）和研發期間安全性更新報告（DSUR）等開展全過程信息系統化的風險評估。
2020年藥審中心接收來自國內外的SUSAR個例報告164403份（涉及病例為57995例）。其中，來自中國的SUSAR個例報告17243份（涉及病例為4647例）；接收DSUR共計1775份；完成臨床試驗登記2610項（含新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物）。對18個藥物臨床試驗中存在的安全性風險，提出了進一步的風險控制處理意見，包括一般風險控制（如修改臨床試驗方案、修改知情同意書、修改研究者手冊、補充完善風險控制措施）和建議申請人主動暫停臨床試驗等。
面對突如其來的嚴重新冠肺炎疫情，藥審中心探索建立了申請人進行臨床試驗進展信息報告機制與通道，規范了相關工作程序與技術要求，發布了《新冠肺炎疫情期間藥物臨床試驗管理指導原則（試行）》，制定了規范統一的《應急審批品種臨床試驗進展和安全監測工作文件》。通過每日和每周的動態風險溝通交流，實施有效的風險監測與風險控制。對2020年2月2日至2020年12月31日經特別審批程序批準15個疫苗、16個生物制品、6個化學藥、2個中藥的臨床試驗共39個品種實施動態安全監測，完成了應急審批新冠病毒疫苗及新冠肺炎治療藥物臨床試驗進展及安全性監測報告共195份。
藥審中心參加《藥物警戒質量管理規范》（GVP）的起草工作，撰寫臨床試驗期間藥物警戒相關內容和要求。完成《臨床試驗期間安全信息管理：國際醫學科學組織理事會（CIOMS）VI工作組報告》的翻譯與出版工作，召開“疫情期間臨床試驗管理及遠程智能技術應用學術交流視頻會議”，探索開展遠程智能化臨床試驗的安全管理工作，穩步提升臨床試驗期間安全信息評估和風險管理能力。
（四）繼續夯實審評科學基礎建設
1.審評質量管理體系建設
發揮審評質量管理體系對藥品審評工作持續有效運行的保障作用。一方面是應對新法律規章實施對審評業務工作帶來的風險和挑戰，結合《藥品注冊管理辦法》及其配套文件要求，及時組織對《質量手冊》等體系文件進行全面修訂，加強藥品審評業務與質量體系的結合；另一方面是應對新冠肺炎疫情對審評工作帶來的影響，通過開展藥審中心專項內部監督檢查，充分鍛煉藥審中心內審員隊伍，及時發現存在的風險并組織改進；同時持續開展年度滿意度調查工作，收集國家藥監局和申請人對藥審中心在落實新注冊相關要求、應對新冠肺炎疫情風險防控時的意見和建議，為提高審評質量和效率提供思路，發揮質量體系對各項工作的支持作用。
2.強化審評信息化建設
為確保各項審評改革工作執行過程中的規范化、標準化、數字化，藥審中心大力推進信息化建設，依據《藥品注冊管理辦法》和流程為導向的科學管理體系，以藥品審評業務流程為基礎，立足工作實際，對藥品技術審評系統升級完善。新增發補前的專業審評問詢和發補后的補充資料問詢平臺，優化溝通交流系統，加強審評期間與申請人的主動溝通交流，促進審評業務工作開展；新增異議處理審核和注冊檢驗網絡通道，調整優先審評審批系統，強化審核流程可操作性，保障審評審批工作順利實施。開通受理網上預約通道，減少人員流動聚集，有效保障新冠肺炎疫情期間申請人受理業務的有序辦理；增加突破性治療藥物程序，為鼓勵創新和加快臨床急需品種上市拓寬審評通道。通過信息化手段助力藥品審評審批業務管理，強化網絡信息安全保障，不斷提升藥品審評審批工作質量和效率。目前藥審中心網站申請人之窗實名注冊申請企業10674家，基本實現了藥品、原料藥、輔料、包材注冊申請人網上業務辦理的全覆蓋。
（五）積極推進流程導向科學管理體系建設
為貫徹黨的十九屆四中、五中全會精神，加強治理體系、治理能力建設，以流程導向科學管理體系建設為抓手，不斷推進藥品審評體系和審評能力的現代化。按照前期工作計劃，藥審中心已全面鋪開任務受理、任務分配、專業審評、綜合審評、溝通交流、專家咨詢、書面發補、核查檢驗共8個子課題的科學管理體系試點建設，并印發《藥審中心關于運行藥品專業審評流程導向科學管理體系有關問題的通知》等8個文件，制定科學管理體系制度制修訂計劃（含28項制度），截至2020年12月31日已完成14項。注重試點建設成果的信息化，將各項措施納入審評信息系統，增強措施執行的剛性約束，提高了科學監管和智慧審評能力。
形成按季度匯報機制，定期組織匯報試點運行情況。建立了改革措施管理臺賬，納入了58項需要監督的改革措施，按月度對每項改革措施實施的責任落實、進展情況、新問題和解決建議予以一體化動態管理。召開了試點推進座談會、子課題結題座談會，對各子課題試點進度、成效、問題等進行總結分析。建立了促進試點建設的長效運行機制，常態化、一體化推進科學審評、高效審評和廉潔審評。
（六）持續開展ICH工作
切實推進我國藥品審評審批體系與國際接軌，參與ICH指導原則的國際協調。一是積極參與ICH議題協調工作，自原國家食品藥品監督管理總局2017年加入ICH以來，已向36個ICH工作組派出了69名專家，2020年參與ICH工作組電話會437場。二是進一步推進ICH三級指導原則實施工作，國家藥監局共發布了3個ICH指導原則適用及推薦適用公告。三是組織開展ICH指導原則培訓工作，藥審中心開展ICH指導原則線上培訓共15場，主要圍繞29個ICH指導原則的技術要點、實施現狀、實施過程中可能存在的問題等內容進行宣貫。培訓對象主要包括國家藥監局相關司局、各直屬單位、各省級藥監局和省級藥檢機構的相關工作人員，共計2723人觀看培訓直播，4244人觀看直播回放。四是召開ICH指導原則和協調議題研討會，為廣泛聽取行業及學界專家意見，2020年藥審中心共召開ICH國內專家研討會15場，共計312人參會。
（七）加強審評隊伍建設和管理
加強審評隊伍建設，暢通審評員職業發展通道，開展主審審評員認定工作；完善聘期考核評價體系，加強員工聘期考核工作；開展補充性招聘，引進臨床、統計等緊缺專業人才；加強員工培訓，組織開展《藥品注冊管理辦法》及配套文件系列講座、實訓、英語口語等培訓。
九、加強服務指導、改進工作效率和作風
2020年，藥審中心馳而不息強化作風建設，積極服務藥品高質量發展新要求。
一是緊密圍繞新冠肺炎疫情防控大局，超常規創新開展應急審評審批，加強審評服務保障，全力做好新冠病毒疫苗審評過程中的各項工作。面對新冠肺炎疫情對新冠病毒疫苗藥物的急迫需求，藥審中心堅持尊重科學規律，建立早期介入，持續跟蹤，主動服務、研審聯動的工作機制，始終保持24小時與企業暢通溝通的狀態，無論多晚，即使是凌晨3-4點鐘，都會第一時間反饋研發企業訴求，在推動境外臨床試驗上強化擔當，在創新審評審批中挖潛增效，成功高效推動國藥集團新冠病毒疫苗附條件批準上市和5個疫苗品種進入Ⅲ期臨床試驗，確保中國新冠病毒疫苗走在世界前列，及時有力支撐了疫情防控大局。同時貫徹落實習近平總書記堅持中西醫結合、中西藥并用的重要指示精神，主動對接臨床救治中應用的“三藥三方”生產企業和研發單位，積極做好有效中藥方劑轉化產品注冊和臨床試驗申請技術指導，確保中藥第一時間用于新冠肺炎患者救治。這些成果不僅確保了防疫的應急所需，還為常態化疫情防控準備了重要的戰略資源，不僅提振了國人戰勝疫情的信心，還為全球疫情防控貢獻了中國力量。
二是強化服務申請人溝通交流。在新冠肺炎疫情防控常態化的情況下，全面落實新冠肺炎疫情聯防聯控措施，最大限度減少人員流動聚集，阻斷疫情傳播擴散渠道，切實保障申請人的生命安全和身體健康，暫停現場咨詢業務的同時開通了電話咨詢業務。增設立了8個聯系郵箱，申請人可以郵件咨詢問題并提供在審品種受理號等信息，項目管理人員將在3個工作日內與該受理號相關的申請人進行聯系。通過不斷豐富和拓展溝通交流的渠道和方式，服務和便利申請人；為鼓勵創新，更好地體現溝通交流的服務屬性，結合《藥品注冊管理辦法》，從藥物研制規律和注冊要求出發，秉持為藥品注冊申請人服務的原則，修訂后發布了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》。在保證受試者安全性的基礎上，將Ⅱ類會議劃分為依法應溝通交流、原則上應當溝通交流、可以溝通交流三類情形，并明確和細化了三類溝通交流的情形和要求；為提高溝通交流申請辦理的可預見性和效率，藥審中心通過持續優化溝通交流管理，細化環節時限控制，確保了申請人能夠盡快享受到優質的溝通交流服務，努力滿足申請人逐年增加的溝通交流需求，將2020年溝通交流申請辦理量提升至2019年辦理量的1.31倍，這也是2016年辦理量的11.35倍。
三是持續改善內部工作作風，提高工作效率。這一年藥審中心繼續深化審評審批制度改革，持續優化審評流程，嚴格時限管理，實施審評任務分析會制度，加強項目督導，鼓勵藥品創新，推動仿制藥高質量發展，審評質量和效率有了極大地提升，2020年全年審結任務整體按時完成率創歷史新高。藥品審評審批的可預期性進一步提高，順利完成《十三五藥品安全規劃》涉及藥品審評審批改革目標。通過5年來深化藥品審評審批制度改革的不懈努力，藥審中心實現了量變到質變的飛躍，藥品平均審評時限大幅壓縮，審評能力大幅提升，一大批創新藥、臨床急需藥獲批上市，累計通過和視同通過一致性評價審評的品種已達445個，為十四五藥品審評事業的發展奠定了堅實的基礎。
藥審中心將深入梳理在提高審評效率、創新審評方式等方面的經驗做法，使應急狀態下的臨時性措施，有序地上升為常態化審評工作長效機制，將被動選擇但被實踐證明長期有效的方法轉化為常態化條件下提高審評能力的主動選擇。
十、加大藥品審評審批信息公開力度
藥審中心持續推進技術審評的信息公開工作，提高藥品審評審批工作透明度。一是完善信息公開制度，發布了《藥品審評審批信息公開管理辦法》，明確信息公開的范圍、種類、時限等要求，為做好信息公開工作提供了制度依據。二是大力推動新藥技術審評報告的公開，自開展工作以來已完成公開新藥技術審評報告316個，指導行業研發，更好的服務藥品注冊申請人和公眾。三是加大技術審評過程信息公開力度，通過藥審中心網站向申請人進一步公開了審評排隊信息、優先審評的狀態信息、溝通交流申請及辦理信息等信息，新增了“突破性治療公示”的欄目，公開了“擬突破性治療品種、異議論證結果”等信息。方便申請人查詢信息，進一步拓寬了申請人的溝通渠道，及時回應社會關切，提高了審評審批工作的透明度。
十一、2021年重點工作安排
2020年，藥品審評工作取得了一定進展，但仍存在著一些問題：一是注冊申請申報量，特別是創新藥申報量連年遞增，藥審中心審評隊伍規模結構與審評任務量配比失衡；二是高層次及緊缺專業人才引進難、新進審評員急需長期專業培訓等審評能力現代化短板問題突出；三是新舊注冊相關規定過渡期間，應及時研究問題，給予相應的解決措施。2021年藥審中心將緊密圍繞國家藥監局工作部署，重點開展以下工作：
（一）積極推動制度體系建設
完善新《藥品注冊管理辦法》配套文件，做好新舊注冊相關規定過渡期相關工作，穩妥處理歷史問題；繼續開展藥品審評流程導向科學管理體系建設工作，構建長效運行機制，完善藥品技術指導原則體系，規范中心制度體系建設，推動審評體系和審評能力現代化；深入推進監管科學研究，深化與高校、科研院所合作，加快首批重點項目研究成果轉化。
（二）毫不放松做好應急審評審批工作
始終保持應急工作狀態，完善研審聯動機制，堅持特事特辦，促進包括中醫藥、抗體藥物等新冠肺炎治療藥物的研發；持續做好應急審評審批核查檢驗協調工作；繼續強化服務指導，持續跟進各條技術路線新冠病毒疫苗研發進展，依法依規嚴格審評，繼續做好新冠肺炎治療藥物和新冠病毒疫苗審評工作；全面總結應急審評審批工作經驗，完善審評審批制度體系，進一步激發藥品創新發展活力。
（三）加快建立符合中醫藥特點的中藥審評機制體系
構建中醫藥理論、中藥人用經驗和臨床試驗“三結合”的審評證據體系，組建古代經典名方中藥復方制劑專家審評委員會，扎實推進中藥審評審批改革；參考“三方”審評審批經驗，逐步探索適合古代經典名方的中藥復方制劑的審評指導原則和標準，完善符合中醫藥特點的技術指導原則；加快確有臨床價值的中藥新藥審批，發揮中醫藥在疾病防治中的獨特優勢。
（四）持續深化審評審批制度改革
鞏固按時限審評改革成果，完善項目管理工作機制；完善專家咨詢委員會制度，解決爭議重大疑難問題，利用巡視整改要求推動制度改革，加大審評審批信息公開力度，優化溝通交流制度，提高審評服務水平；細化上市藥品變更管理技術要求，指導藥品上市許可持有人開展上市后持續研究；進一步加強臨床試驗期間安全性評價及藥物警戒體系建設；持續推進ICH指導原則在國內轉化實施；加快審評數字化建設，推進eCTD系統使用。加快推進研發生產主體信息庫建設。
（五）堅持鼓勵藥品研發創新
持續完善藥品審評審批制度體系，堅持以安全有效為根本標準，優化審評資源配置，在創新藥審評中探索實施“提前介入”“研審聯動”“平行檢驗”“前置檢驗”等方式；繼續鼓勵新藥好藥研發創新，強化溝通交流，優先配置資源，進一步細化和實施突破性治療藥物、附條件批準、優先審評、特別審批等加快審評程序，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
（六）推動仿制藥高質量發展
持續完善仿制藥參比制劑遴選，堅持標準不降低的原則，穩妥有序推進仿制藥質量和療效一致性評價；進一步完善仿制藥相關技術指導原則和標準體系建設；以建立審評要點體系為基礎，推動仿制藥審評科學規范、標準，提高仿制藥審評質量和效率。
（七）優化人才隊伍建設
按照國家藥監局統一部署，全力指導和推進長三角、大灣區兩個分中心建設；以專業培訓為抓手，進一步加強藥品審評隊伍能力建設；配合藥品審評業務，積極開展人員招聘工作，加強隊伍建設；進一步加強專業技術隊伍建設，完善專業技術隊伍晉升等制度；進一步嚴格人員招聘條件，規范人員離職，嚴格隊伍管理。
十二、結語
大鵬一日同風起，扶搖直上九萬里。2021年是實施“十四五”規劃的開局之年，藥審中心將在國家藥監局的堅強領導下，堅持以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導，全面貫徹黨的十九大和十九屆二中、三中、四中、五中全會精神，堅持以人民為中心的發展思想，按照立足新發展階段，貫徹新發展理念，構建新發展格局的要求，以習近平總書記“四個最嚴”要求為根本遵循，以鼓勵創新推動藥品高質量發展為主題，以深化藥品審評審批制度改革為主線，以滿足人民日益增長的美好生活需要為根本目的，以建設國際化現代化科學化藥品審評機構為根本動力，堅持為國為民履職盡責，切實保障藥品安全有效可及，保護和促進公眾健康，努力實現“十四五”時期發展開好局、起好步，以優異成績迎接中國共產黨成立100周年。
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(責任編輯：宋佳薇)
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