所有明星裸露影片合集在线播放_欧美在线视频二区_国产丝袜一区二区三区免费观看_av电影在线网址_日本乱大交xxxx公交车_久久99久久精品在免费线97_91一区二区精品综合影院_阿v天堂2014_久热免费精品视频在线观看_国产黄a三级三级三级a

　　中國食品藥品網訊 10月24~25日，中國罕見病聯盟在北京召開了2020年中國罕見病大會，會議圍繞罕見病防治與保障、大數據平臺建設、罕見病藥物創新與患者可及、智慧醫療推進罕見病可及、藥物創新與研發等主題開展深入交流。中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（RDPAC）執行總裁康韋受邀出席大會，并在由RDPAC與中國罕見病聯盟共同承辦的罕見病患者藥物可及分論壇中，就罕見病患者藥物可及的話題進行了觀點分享。來自國家衛生健康委、中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會等醫保管理、藥物經濟學、藥學和臨床等領域的領導出席分論壇，會議發布了RDPAC與中國罕見病聯盟共同發起的《中國罕見病用藥的醫療保險基金影響分析與醫療保障制度建設構想》報告。

　　據統計，我國罕見病患者數量已達2000萬，近年來國家從鼓勵企業研發、加快藥物上市審批、提升診療能力、醫保批量納入罕見病藥物等多個環節入手，多措并舉大幅提升了罕見病患者診療服務可及性。然而，當前很多罕見病患者仍然面臨著診斷難、治療藥物少、保障不足等難題。

　　以創新應對罕見病藥物可及挑戰

　　“目前全世界罕見病的種類大約有7000種，僅有不到10％的有已批準的治療藥物或方案，而且幾乎沒有一種罕見病可以被治愈。因此，罕見病藥物可及的第一關，就是讓患者有藥可用。”康韋表示，“RDPAC 42家會員企業中，有將近一半在從事罕見病相關藥品的研發，這既得益于基因技術的不斷進步，以及促進罕見病藥物研發及產業發展的相關政策，同時對于制藥產業來說，未滿足的臨床需求也是在創新上不斷尋求突破的‘集結號’。”

　　我國在罕見病創新藥品的引進方面已經有大幅度改善。據統計，近十年在歐洲、美國、日本任意地區已經上市的146個罕見病藥品中，在中國已上市了71個。國家藥品監督管理局出臺了一系列政策加速罕見病藥物的審評審批，設置專門通道，并發布了兩批共計66種臨床急需境外新藥名單，其中包含38種罕見病用藥。

　　由RDPAC發起的“加速臨床急需境外新藥進入中國的政策研究”發現，在審評審批提速之后，仍有部分創新藥品沒有進入國內市場，一個顧慮是市場對創新的回報，其次是需要評估創新保護可能面臨的風險，比如在專利到期以后對適應癥開發的保護，或者生物藥的注冊數據保護等。對此康韋表示，尤其對于罕見病藥品的研發來說，其對應的患者群體數量少，企業很難判斷收益，缺乏研發的動力。因此，呼吁政府通過稅收減免、科研經費支持、簡化審批流程、建立審批綠色通道、加強專利保護等優惠措施，鼓勵企業開展罕見病藥品的創新和研發，實現患者有藥可用。

　　多層次保障罕見病患者用藥可及

　　由RDPAC和中國罕見病聯盟共同發起的《中國罕見病用藥的醫療保險基金影響分析與醫療保障制度建設構想》課題研究報告在會上進行了發布，北京罕見病診療與保障學會副會長劉軍帥介紹了研究成果。他指出，罕見病藥物可及性不是錢的問題，而是觀念問題。研究發現，當前我國罕見病藥物費用支出整體可控。以《第一批罕見病目錄》和兩批《臨床急需境外新藥名單》為基礎，未來五年我國罕見病藥品醫?；鹬С稣坚t?；鹚幤房傊С龅谋壤A估將從0.63%上升至1.26%左右，顯著低于同年歐美國家7%-9%的罕見病用藥支出，且單個罕見病藥物對醫保基金帶來的沖擊較為有限。已經納入醫保的藥品，約80%年醫保支付金額小于5千萬。

　　多方協同提升罕見病患者獲得感

　　國家醫保藥品目錄調整將罕見病用藥作為優先考慮領域之一，在中國上市的罕見病藥品中，45個藥品已納入目錄，然而根據RDPAC與北京醫藥衛生經濟研究會發起的“國家談判藥品患者用藥保障調研”項目，醫保談判后罕見病患者的獲得感仍有提升空間。該調研結果顯示，約97%的罕見病患者遇到過門診報銷比例低、起付線高、封頂線低等門診支付問題，加之各地保障政策不平衡等原因，因病致貧、因病返貧情況在罕見病患者中仍比較突出?！岸唐趤砜?，如何打通罕見病藥品到患者的最后一公里，讓患者能用得上已經納入醫保的罕見病藥品更加重要，因此我認為醫院是當下多方協同合作、提升罕見病患者可及性的一個關鍵環節。”康韋表示。

　　參會的醫院專家表示，要解決醫療機構創新藥品的配備和使用問題，動態更新罕見病目錄，鼓勵各罕見病診療協作網成員醫院及時配備新增納入醫保目錄的罕見病藥物，統籌協調門診保障政策、總額控制、醫院藥品采購限制、取消“藥占比”等問題，才能打通罕見病患者用藥的“最后一公里”。

　　罕見病問題不僅是一個醫學問題，也是一個經濟學和社會治理問題，需要全社會協同起來，加強政企合作協同，發揮社會力量，真正的打通醫藥、醫療、醫保三個方面，共同推動這些可及性因素的政策配套和落地實施，才能實現罕見病診療閉環的順暢運轉，保障罕見病患者的用藥可及。

　　康韋分享了三點希望：一是推動國家談判罕見病藥品的政策落地，提升罕見病患者的獲得感；二是希望成立罕見病患者保障專項基金，完善罕見病多層次保障體系；三是希望出臺一部罕見病的專門法律法規，構建可持續的創新和發展生態環境。

(責任編輯：張可欣)