《罕見病用化學藥物藥學研究指導原則》發布
- 2026-02-26 15:33
- 作者：張一
- 來源：中國食品藥品網
中國食品藥品網訊（記者張一）近日，國家藥監局藥品審評中心發布了《罕見病用化學藥物藥學研究指導原則》（以下簡稱《指導原則》），旨在加大對罕見病藥物研發的支持力度，進一步完善罕見病藥物技術指導原則體系，鼓勵和加速推動罕見病藥物研發上市。《指導原則》適用于已納入我國罕見病藥物管理的化學藥品的上市申請。
《指導原則》闡述總體考慮，建議罕見病藥物的藥學研究參考ICH等國際通行指導原則，并符合現行藥學研究技術要求，特別是對于涉及工藝復雜和質控難度大的原料藥、復雜制劑和/或復雜藥械組合產品等?！吨笇г瓌t》明確，為鼓勵和加速推動罕見病藥物研發上市，在確保藥品質量可控的前提下，基于風險控制的理念，在生產批量、工藝驗證、穩定性數據提交、注冊檢驗等方面可以進行特殊考量。
《指導原則》重點從臨床試驗期間的藥學考慮、生產批量、工藝驗證和穩定性研究四個方面介紹藥學研究考量。例如指出，罕見病藥物多采用藥品加快上市注冊程序，部分情形下Ⅱ期臨床試驗可能作為關鍵臨床試驗，臨床試驗期間的藥學變更可能會引入質量風險，需全面審慎地評估變更引入的質量風險并開展相關研究，申請人應充分考慮藥學研究與臨床開發進程及上市申報計劃相統一，并科學制定藥學研究計劃。對于生產批量，《指導原則》表示，申請人可以根據罕見病藥物特點以及未來商業化需求擬定合適的制劑生產批量，如不符合常規制劑批量要求，建議在關鍵臨床前與藥品監管機構溝通生產批量問題。
關于注冊檢驗，《指導原則》指出，結合罕見病藥物特點，罕見病用藥品注冊檢驗批次可由3批減為1批，每批次用量可從全項檢驗用量的3倍減為2倍。對于制劑涉及多個原料藥生產商的情形，建議采用每個生產商的原料藥各生產1批制劑開展注冊檢驗。
《指導原則》建議申請人在罕見病藥物研發過程中關鍵階段（如關鍵臨床試驗前）或就關鍵問題（如起始原料指定、雜質控制研究、生產批量、臨床試驗期間變更、穩定性數據提交計劃等）提出溝通交流，以推進罕見病藥物藥學研發進程。
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(責任編輯：宋莉)
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